மரபணுக்களை மருந்தாகப் பயன்படுத்துதல்: இது மரபணு சிகிச்சையின் பின்னணியில் உள்ள யோசனை. ஒரு நோயைக் குணப்படுத்த மரபணுக்களை மாற்றியமைப்பதில் உள்ள சிகிச்சை உத்தி, மரபணு சிகிச்சை இன்னும் ஆரம்ப நிலையில் உள்ளது, ஆனால் அதன் முதல் முடிவுகள் நம்பிக்கைக்குரியவை.

மரபணு சிகிச்சையின் வரையறை

மரபணு சிகிச்சையானது நோயைத் தடுக்க அல்லது குணப்படுத்த உயிரணுக்களை மரபணு ரீதியாக மாற்றுவதை உள்ளடக்குகிறது. இது ஒரு சிகிச்சை மரபணு அல்லது செயல்பாட்டு மரபணுவின் நகலை குறிப்பிட்ட செல்களுக்கு மாற்றுவதை அடிப்படையாகக் கொண்டது, இது ஒரு மரபணு குறைபாட்டை சரிசெய்யும் நோக்கத்துடன் உள்ளது.

மரபணு சிகிச்சையின் முக்கிய கொள்கைகள்

ஒவ்வொரு மனிதனும் சுமார் 70 பில்லியன் செல்களால் ஆனது. ஒவ்வொரு கலத்திலும் 000 ஜோடி குரோமோசோம்கள் உள்ளன, இது இரட்டை ஹெலிக்ஸ் வடிவ இழை, டிஎன்ஏ (டியோக்சிரைபோநியூக்ளிக் அமிலம்) ஆகியவற்றால் ஆனது. டிஎன்ஏ சில ஆயிரம் பகுதிகளாக பிரிக்கப்பட்டுள்ளது, மரபணுக்கள், அவற்றில் சுமார் 23 பிரதிகள் உள்ளன. இந்த மரபணுக்கள் மரபணுவை உருவாக்குகின்றன, இது பெற்றோர் இருவராலும் கடத்தப்படும் ஒரு தனித்துவமான மரபணு பாரம்பரியமாகும், இது உடலின் வளர்ச்சி மற்றும் செயல்பாட்டிற்கு தேவையான அனைத்து தகவல்களையும் கொண்டுள்ளது. ஜீன்கள் உண்மையில் ஒவ்வொரு செல்லுக்கும் உயிரினத்தில் அதன் பங்கைக் குறிப்பிடுகின்றன.

டிஎன்ஏவை உருவாக்கும் 4 நைட்ரஜன் தளங்களின் (அடினைன், தைமின், சைட்டோசின் மற்றும் குவானைன்) தனித்துவமான கலவையான ஒரு குறியீட்டின் மூலம் இந்தத் தகவல் வழங்கப்படுகிறது. குறியீட்டைக் கொண்டு, டிஎன்ஏ RNA ஐ உருவாக்குகிறது, இது புரதங்களை உற்பத்தி செய்ய தேவையான அனைத்து தகவல்களையும் (எக்ஸான்கள் என அழைக்கப்படும்) கொண்ட தூதுவர், அவை ஒவ்வொன்றும் உடலில் ஒரு குறிப்பிட்ட பங்கை வகிக்கும். இதனால் நம் உடலின் செயல்பாட்டிற்கு தேவையான பல்லாயிரக்கணக்கான புரதங்களை உற்பத்தி செய்கிறோம்.

ஒரு மரபணுவின் வரிசையில் ஒரு மாற்றம் எனவே புரதத்தின் உற்பத்தியை மாற்றுகிறது, இது இனி அதன் பங்கைச் சரியாகச் செய்ய முடியாது. சம்பந்தப்பட்ட மரபணுவைப் பொறுத்து, இது பல்வேறு வகையான நோய்களுக்கு வழிவகுக்கும்: புற்றுநோய்கள், மயோபதிகள், சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் போன்றவை.

சிகிச்சையின் கொள்கையானது, ஒரு சிகிச்சை மரபணுவுக்கு நன்றி, சரியான குறியீட்டை வழங்குவதாகும், இதனால் செல்கள் புரதம் இல்லாததை உருவாக்க முடியும். இந்த மரபணு அணுகுமுறை முதலில் நோயின் வழிமுறைகள், சம்பந்தப்பட்ட மரபணு மற்றும் அது குறியிடும் புரதத்தின் பங்கு ஆகியவற்றை துல்லியமாக அறிவதை உள்ளடக்கியது.

மரபணு சிகிச்சை ஆராய்ச்சி பல நோய்களில் கவனம் செலுத்துகிறது:

• புற்றுநோய்கள் (தற்போதைய ஆராய்ச்சியில் 65%) 
• மோனோஜெனிக் நோய்கள், அதாவது ஒரே ஒரு மரபணுவை பாதிக்கும் நோய்கள் (ஹீமோபிலியா பி, தலசீமியா) 
• தொற்று நோய்கள் (HIV) 
• இருதய நோய் 
• நியூரோடிஜெனரேட்டிவ் நோய்கள் (பார்கின்சன் நோய், அல்சைமர் நோய், அட்ரினோலூகோடிஸ்ட்ரோபி, சான்பிலிப்போ நோய்)
• தோல் நோய்கள் (சந்தி எபிடெர்மோலிசிஸ் புல்லோசா, டிஸ்ட்ரோபிக் எபிடெர்மோலிசிஸ் புல்லோசா)
• கண் நோய்கள் (க்ளௌகோமா) 
• முதலியன

பெரும்பாலான சோதனைகள் இன்னும் கட்டம் I அல்லது II ஆராய்ச்சியில் உள்ளன, ஆனால் சில ஏற்கனவே மருந்துகளின் சந்தைப்படுத்தலில் விளைந்துள்ளன. இவற்றில் அடங்கும்:

• இம்லிஜிக், மெலனோமாவுக்கு எதிரான முதல் ஆன்கோலிடிக் இம்யூனோதெரபி, அதன் சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரம் (மார்க்கெட்டிங் அங்கீகாரம்) 2015 இல் கிடைத்தது. இது புற்றுநோய் செல்களைப் பாதிக்க மரபணு மாற்றப்பட்ட ஹெர்பெஸ் சிம்ப்ளக்ஸ்-1 வைரஸைப் பயன்படுத்துகிறது.
• ஸ்டெம் செல்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட முதல் சிகிச்சையான ஸ்ட்ரிம்வெலிஸ், அதன் சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தை 2016 இல் பெற்றது. இது அரிய மரபணு நோயெதிர்ப்பு நோயான (“பபிள் பேபி” சிண்ட்ரோம்) அலிம்போசைடோசிஸ் நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளுக்காக வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.
• யெஸ்கார்டா மருந்து இரண்டு வகையான ஆக்கிரமிப்பு அல்லாத ஹாட்ஜ்கின் லிம்போமாவின் சிகிச்சைக்காகக் குறிக்கப்படுகிறது: பரவலான பெரிய பி-செல் லிம்போமா (எல்டிஜிசிபி) மற்றும் ரிஃப்ரக்டரி அல்லது ரிலாப்ஸ்டு பிரைமரி மீடியாஸ்டினல் லார்ஜ் பி-செல் லிம்போமா (எல்எம்பிஜிசிபி). இது 2018 இல் அதன் சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தைப் பெற்றது.

மரபணு சிகிச்சையில் பல்வேறு அணுகுமுறைகள் உள்ளன:

• ஒரு நோயுற்ற மரபணுவை மாற்றுதல், ஒரு செயல்பாட்டு மரபணு அல்லது "சிகிச்சை மரபணு" நகலை இலக்கு செல்லில் இறக்குமதி செய்வதன் மூலம். இது விவோவில் செய்யப்படலாம்: சிகிச்சை மரபணு நேரடியாக நோயாளியின் உடலில் செலுத்தப்படுகிறது. அல்லது இன் விட்ரோ: ஸ்டெம் செல்கள் முதுகுத் தண்டிலிருந்து எடுக்கப்பட்டு, ஆய்வகத்தில் மாற்றியமைக்கப்பட்டு, பின்னர் நோயாளிக்கு மீண்டும் செலுத்தப்படும்.
• ஜீனோமிக் எடிட்டிங் என்பது கலத்தில் உள்ள மரபணு மாற்றத்தை நேரடியாக சரிசெய்வதைக் கொண்டுள்ளது. நியூக்ளியஸ் எனப்படும் என்சைம்கள், மரபணுவை அதன் பிறழ்வு இடத்தில் வெட்டிவிடும், பின்னர் டிஎன்ஏவின் ஒரு பகுதி மாற்றப்பட்ட மரபணுவை சரிசெய்வதை சாத்தியமாக்குகிறது. இருப்பினும், இந்த அணுகுமுறை இன்னும் சோதனை மட்டுமே.
• RNA ஐ மாற்றியமைக்கிறது, இதனால் செல் ஒரு செயல்பாட்டு புரதத்தை உருவாக்குகிறது.
• புற்றுநோய் செல்களை அழிக்க ஆன்கோலிடிக்ஸ் எனப்படும் மாற்றியமைக்கப்பட்ட வைரஸ்களின் பயன்பாடு.

நோயாளியின் உயிரணுக்களில் சிகிச்சை மரபணுவைப் பெற, மரபணு சிகிச்சையானது திசையன்கள் என்று அழைக்கப்படுவதைப் பயன்படுத்துகிறது. அவை பெரும்பாலும் வைரஸ் திசையன்கள், நச்சுத் திறன் ரத்து செய்யப்பட்டுள்ளது. ஆராய்ச்சியாளர்கள் தற்போது வைரஸ் அல்லாத வெக்டார்களை உருவாக்கி வருகின்றனர்.

1950 களில், மனித மரபணு பற்றிய சிறந்த அறிவுக்கு நன்றி, மரபணு சிகிச்சையின் கருத்து பிறந்தது. எவ்வாறாயினும், முதல் முடிவுகளைப் பெறுவதற்கு பல தசாப்தங்கள் ஆனது, நாங்கள் பிரெஞ்சு ஆராய்ச்சியாளர்களுக்கு கடமைப்பட்டுள்ளோம். 1999 ஆம் ஆண்டில், இன்செர்மில் உள்ள அலைன் பிஷர் மற்றும் அவரது குழுவினர் X குரோமோசோமுடன் (DICS-X) இணைக்கப்பட்ட கடுமையான ஒருங்கிணைந்த நோயெதிர்ப்புக் குறைபாட்டால் பாதிக்கப்பட்ட "குழந்தை குமிழ்களுக்கு" சிகிச்சை அளித்தனர். ரெட்ரோவைரஸ் வகை வைரஸ் வெக்டரைப் பயன்படுத்தி, நோய்வாய்ப்பட்ட குழந்தைகளின் உடலில் மாற்றப்பட்ட மரபணுவின் இயல்பான நகலைச் செருகுவதில் குழு உண்மையில் வெற்றி பெற்றுள்ளது.